C’est une nouvelle encourageante pour 500 enfants, âgés de 2 à 5 ans, souffrant de la mucoviscidose. Ils auront désormais un accès anticipé au traitement grâce à Kaftrio. La Haute Autorité de Santé a émis une recommandation favorable sur ce remède innovant. Pour rappel, en décembre 2022, ce médicament avait déjà été approuvé pour des patients pédiatriques âgés de 6 à 11 ans.
Des horizons très prometteurs
« Cette approbation est une excellente avancée », applaudit David Fiant, à la tête de l’association Vaincre la Mucoviscidose, « elle autorise des patients de 2 à 5 ans à bénéficier d’un traitement très performant à un âge où généralement les signes négatifs de la Mucoviscidose n’ont pas encore énormément progressé ». Ce médicament pourra renforcer davantage leurs systèmes respiratoires et digestifs.
Des études menées sur des enfants de 6 à 11 ans ont montré une réduction des signes courants de la maladie, comme les infections pulmonaires qui peuvent nécessiter des traitements antibiotiques extrêmement lourds administrés par voie intraveineuse. « On assiste aussi à une diminution du risque à long terme de développer des lésions pulmonaires irréversibles, dont le dernier recours est généralement la greffe de poumon, voire pire ». Cela génère donc des possibilités très prometteuses pour une maladie qui demeure jusqu’à présent inguérissable.
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