Mucoviscidose : Traitement innovant désormais disponible pour jeunes enfants

Une lueur d’espoir se dessine désormais pour les jeunes malades de la mucoviscidose, porteurs d’une mutation spécifique avec l’annonce de l’utilisation du Kaftrio. Ce médicament innovant, conçu par le laboratoire américain Vertex, fait partie d’une nouvelle génération de traitements ciblant cette affection génétique.

Les jeunes enfants sujets à une mutation spécifique, conscrits au combat contre la mucoviscidose, ont à présent à leur disposition un nouvel allié dans leur lutte : le Kaftrio. Ce médicament novateur, qui nous vient du laboratoire américain Vertex, constitue un nouveau pas en avant dans le domaine des traitements ciblant cette affection d’origine génétique. Celle-ci affecte de manière irréversible les fonctions respiratoires et digestives de l’organisme, menaçant gravement la vie des enfants et des adolescents. Pour sa part, le traitement est perçu comme une merveille de la technomédecine, capable, dans certaines circonstances, de métamorphoser la mucoviscidose en maladie chronique stabilisée.

« Un grand espoir pour ces malades et leurs proches »

L’année dernière a vu une extension de l’accès au traitement pour les jeunes de 6 ans et plus, porteurs d’une mutation nommée F508del, une mutation assez commune chez les sujets atteints de mucoviscidose. Hélas, la semaine dernière a vu l’émission d’une décision par la Haute autorité de santé (HAS) de rendre accessible le traitement aux sujets âgés entre 2 et 5 ans présentant la même mutation. La HAS recommande également à des patients plus âgés l’extension de l’accès au remède. Au total, 177 mutations, bien que plus rares que la F508del, seront concernées. Il convient de noter que cette trithérapie (mélange de trois substances différentes), sous forme de comprimés à vie, diminue de manière significative les conséquences de la maladie, y compris les affections pulmonaires particulièrement handicapantes.

Lire aussi  Découverte de l'Institut Curie redonne espoir dans la lutte contre le cancer du sein et de l'ovaire

« C’est un souffle d’espoir immense qui s’offre à ces malades et à leur entourage de ralentir l’évolution de la maladie, spécialement leur détérioration generale et singulièrement celle de leur condition respiratoire », a eu à s’exprimer l’association Vaincre la mucoviscidose. Selon les dires de l’association, environ 500 enfants bénéficieront de cette décision. À l’heure actuelle, près des trois quarts (72 %) des personnes atteintes de la mucoviscidose => accèdent à cette trithérapie, soit environ 5.500 patients se félicite-t-elle tout de même. Par contre, 28 % des malades, ce qui correspond à environ 2.200 patients, n’y ont pas encore accès soit en raison de leur profil génétique, soit car ils ont été greffés ou simplement car ce sont des enfants âgés de moins de deux ans, note l’association Vaincre la mucoviscidose.

Laisser un commentaire